诺华获准对年长患者使用脊髓性肌萎缩基因疗法

诺华获批将脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法适用范围扩大至年龄更大的患者，这一决定基于临床试验显示其对2岁及以上患者同样安全有效。此进展对从业者意义重大，意味着更多SMA患者可能从基因治疗中获益，扩大了精准医疗的应用边界。