Encoded Therapeutics公布其Dravet综合征基因疗法ETX101的1/2期临床数据，显示安全性与初步有效性，支持进入关键性试验。该结果有望为这一严重癫痫疾病提供首个靶向基因疗法，对神经遗传学领域具有里程碑意义。