Regenxbio在杜氏肌营养不良症基因疗法上取得关键胜利

Regenxbio公司的杜氏肌营养不良症基因疗法在关键试验中达到了主要终点，此前该公司因FDA的拒绝和临床暂停而面临困境。这一结果对基因治疗领域具有重要意义，可能为DMD患者带来新的治疗选择。