Regenxbio在杜氏肌营养不良基因疗法上取得里程碑，目标2027年获FDA批准

Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良基因疗法在关键试验中达到主要终点，计划于2027年向FDA提交上市申请。若获批，该疗法将成为该疾病领域的第二款商业化基因治疗药物，对罕见病基因治疗领域具有重要意义。