新数据支持下，Regenxbio将寻求FDA批准杜氏肌营养不良症基因疗法

Regenxbio宣布将基于新数据为其杜氏肌营养不良症基因疗法申请FDA批准，尽管试验中出现两个严重副作用。公司CEO表示乐观，并称FDA领导层将在罕见疾病领域采取“灵活审评政策”，对基因治疗领域具有重要参考意义。