FDA暂停审查使Aardvark的普拉德-威利综合征药物陷入困境

FDA因安全性问题叫停Aardvark公司治疗普瑞德-威利综合征的后期临床试验，该公司计划揭盲数据，此举可能导致其整个开发计划面临重大调整。这对罕见病药物研发领域专业人士而言，揭示了临床研究中安全性监测的关键性及数据揭盲对项目走向的潜在影响。