BioMarin公司通过收购获得的候选药物在治疗罕见疾病ENPP1缺乏症的研究中未能达到监管机构重视的试验终点，引发市场对其获批前景的质疑。这一结果对罕见病药物研发领域的专业人士具有警示意义，凸显了并购资产在临床验证中的高风险性。