罕见病团队如何微调临床结局评估以连接有意义的变革与可衡量的进展

罕见病团队通过精细化调整临床结局评估指标（COAs），可弥合患者所感知的“有意义改变”与临床可测量进展之间的鸿沟。这对专业人士至关重要，因为它能提升罕见病药物开发的终点设计精度，确保评估工具捕捉到对患者真正重要的治疗获益。