诺华对Avidity的120亿美元投资获得中期阶段面肩肱型肌营养不良症(FSHD)在研药物积极结果,验证了该靶向疗法潜力。此进展对神经肌肉疾病领域专业人士意义重大,或为FSHD患者带来首个有效治疗方案。