选择性剪接策略为雷特综合征治疗带来希望

一项新研究显示，通过调节MeCP2基因的可变剪接策略，在Rett综合征小鼠模型中成功恢复了部分神经功能。这一发现为开发该罕见遗传病的基因治疗新方案提供了重要方向。