Pepgen公司宣布其用于治疗强直性肌营养不良1型(DM1)的二期临床试验被部分暂停,导致公司股价下跌。这一事件对生物医药专业人士而言,凸显了基因疗法在罕见病临床试验中面临的监管挑战及市场敏感性。