BridgeBio公司公布其针对肌营养不良症的实验性药物在临床试验中显著改善患者肌肉力量，数据令人振奋。该积极结果为该公司向美国食品药品监督管理局提交新药申请铺平了道路，有望为这类罕见遗传病的治疗带来突破性进展。