FDA将DMD药物列入“黑名单”？立法者抨击PTC拒绝批准

美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝批准PTC公司的杜氏肌营养不良症（DMD）新药，引发立法者批评其存在“黑名单”操作。此事凸显FDA审批标准与患者需求之间的紧张关系，对DMD药物开发者和患者社群意义重大。