疾病无关基因组编辑中安装的抑制性tRNA

研究人员开发了一种基于先导编辑的新策略，将内源tRNA转化为抑制型tRNA，以修复由提前终止密码子引起的多种遗传病突变。该技术无需针对特定基因突变进行定制，为无义突变相关疾病的通用型基因治疗提供了新方向。