小池塘，大创意：罕见病社区如何重塑临床试验

罕见病社区正通过小型、创新的临床试验设计（如N-of-1试验和主方案试验）突破传统大规模试验的局限，为小众患者群体提供更灵活、高效的药物验证路径。这种重新构想不仅加速了罕见病疗法的获批进程，还为精准医学时代的试验范式变革提供了可复用的方法论基础。